Жить дорого и счастливо

Один укол – и сконструированное на основе вируса лекарство исправляет ДНК ребенка, устраняя смертельно опасное генетическое заболевание. Фантастика? Уже нет – такой препарат для лечения спинальной мышечной атрофии в мае 2019 г. был зарегистрирован в США. Лекарство потенциально может спасти тысячи жизней, но его цена – более $2 млн, это самый дорогой препарат в мире.

Событие вызвало новую волну споров вокруг стремительно растущей стоимости инноваций в здравоохранении. Достижения науки открывают возможности, которые раньше казались невероятными. Но как найти баланс между интересами отрасли и социальным аспектом медицины? Сколько стоят человеческое здоровье и жизнь?

Лидеры инноваций

Мировой лидер по одобрению новых видов терапии – США. В 2018 г. американский регулятор – Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) одобрил 59 новых препаратов. Причем 42 из них получили одобрение в США раньше, чем в других странах, отмечает Центр по оценке и исследованиям лекарственных средств FDA, а 19 определены как «первые в своем классе», т. е. это препараты с принципиально новым механизмом действия.

На втором месте – Европейский союз. В прошлом году он одобрил 42 препарата с новым активным веществом, сообщал медицинский регулятор – Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Многие из этих разработок представляют собой «значительное улучшение» в своих терапевтических областях, это в том числе препараты от редких заболеваний и передовые методы лечения, отмечает EMA.

Но одобрение препарата – это половина дела. Препарат мало разработать и произвести, у потребителя должна быть возможность его получить. Если лекарство, как большинство инновационных препаратов, дорогостоящее, потребитель его, как правило, сам купить не может. В этом случае производителю необходимо договариваться о компенсации стоимости лекарства – с государством (как в России или Великобритании) или страховыми компаниями (как, например, в США).

Жизнь или кошелек

По сути, переговоры сводятся к ответу на два ключевых вопроса: какие преимущества имеет инновационное лекарство по сравнению с уже существующими способами терапии и почему государство должно платить за него именно столько, сколько просит фармацевтическая компания?

В Великобритании, например, ответы на эти вопросы ищет специальная государственная организация – Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (National Institute for Health and Care Excellence, NICE). Именно комиссии NICE компания, чье лекарство претендует на попадание в госзакупки, представляет свой препарат.

Для оценки используется комплексный подход, но основной параметр – год жизни с поправкой на качество (quality adjusted life year, QALY). Он учитывает не только продолжительность жизни, но и самочувствие пациента – методы лечения, обеспечивающие лучшее качество жизни, получают преимущество.

Во многих странах есть определенное экспертами значение стоимости QALY, так называемый порог готовности платить. В Великобритании он, например, установлен на уровне 20 000 фунтов ($24 400) за QALY, говорит Нурия Мусина, руководитель отдела развития и внешних коммуникаций ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» (ЦЭККМП) Минздрава РФ. Государство может финансировать препараты и с более высокой стоимостью QALY, но это потребует дополнительных аргументов – например, социальных или политических, объясняет она.

Компания Novartis, разработчик того самого генетического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии за $2 млн, объясняет цену так: ее препарат нужно применить всего один раз в жизни, его стоимость сейчас примерно равна стоимости 10-летнего курса другого препарата от этого заболевания – от компании Biogen, который нужно вводить пожизненно.

Компаниям и плательщикам не всегда удается договориться о цене препарата. В 2016 г. датская Novo Nordisk перестала поставлять в Германию инсулин сверхдлительного действия деглудек, не сумев договориться о цене с Национальной ассоциацией обязательного медицинского страхования Германии (GKV-Spitzenverband). Поставки вернулись только в 2018 г., когда GKV-Spitzenverband получила от компании дополнительные данные, которые показывали дополнительную выгоду использования этого инсулина.

На российской стороне

В России тоже есть пул лекарств, оплату которых государство гарантирует: на одни выделяет деньги система обязательного медицинского страхования (ОМС), на другие – федеральный бюджет, на третьи – региональные власти. Наиболее дорогие препараты государство покупает по программе «12 высокозатратных нозологий». Она существует с 2008 г., ее основная цель – как раз централизованная закупка за счет федерального бюджета препаратов для лечения самых дорогостоящих заболеваний (нозологий).

Но новые терапии попадают в нашу страну не так стремительно. С 2008 г. программа «7 нозологий» расширялась в основном за счет выхода на рынок дженериков и биоаналогов (т. е. аналогов оригинальных препаратов), когда заканчивался патент на оригинальный препарат, рассказывает гендиректор IQVIA в России и СНГ Николай Демидов, новые молекулы для лечения все тех же заболеваний появлялись в основном в сфере рассеянного склероза и онкогематологии. Новые препараты включались в программу лишь однажды – вместе с расширением списка финансируемых заболеваний. В 2019 г. в программу включили дополнительно пять редких (орфанных) заболеваний, и «7 нозологий» превратились в «12 нозологий» и, соответственно, расширили перечень препаратов для терапии включенных заболеваний. Но это решение носило скорее политический характер – бремя закупок препаратов для лечения орфанных заболеваний лежит на плечах бюджетов субъектов. Например, в 2017 г. законодатели Амурской области и Приморского края выступили с инициативой переложить финансирование лечения орфанных заболеваний с региональных бюджетов на федеральный, потому что регионы с финансовой нагрузкой не справляются: пациентов немного, но стоимость их лечения составляет от 30 000 до 29 млн руб. на человека в год, писал Vademecum.

В 2014 г. было принято постановление правительства, в котором указывалось, что перечень препаратов для «7 нозологий» должен пересматриваться не реже одного раза в три года. А в 2018 г. к нему добавили еще одну специальную оговорку – расширение перечня «не должно приводить к увеличению объемов бюджетных ассигнований, предусмотренных в федеральном бюджете на соответствующий финансовый год и плановый период».

Какие уж тут инновации

При формировании перечня лекарств для лечения высокозатратных нозологий правительство ориентируется скорее на доступные бюджеты, чем на фармакоэкономическую эффективность, говорит Людмила Баландина, руководитель отдела стратегического развития аналитической компании Headway.

«Организаторы здравоохранения смотрят на прямые медицинские затраты, здесь у инновационных препаратов довольно слабая позиция. Ведь, как правило, стоимость нового лечения выше стоимости текущей терапии. Но если мы учтем непрямые затраты, когда получающий инновационное лечение пациент остается работоспособным, платит налоги, создает семью и т. д., то экономический эффект будет совсем другим», – формулирует проблему доктор экономических наук, профессор кафедры организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики Сеченовского университета Андрей Куликов.

«Фармкомпании направляют огромные средства на разработку инновационных препаратов для лечения заболеваний или состояний, где арсенал эффективных решений врача или ограничен, или вовсе отсутствует. Парадокс в том, что часто люди готовы платить за дополнительную камеру на смартфоне, но при этом уверены, что цена прорывного препарата, в разработку которого вложено более $2 млрд и который сохраняет человека здоровым и активным членом общества, должна равняться стоимости лекарств, разработанных 20–30 лет назад. Наша общая задача – обеспечить широкую доступность инновационных препаратов в России, но при этом важно сохранить условия для непрерывного устойчивого развития технологий в здравоохранении», – комментирует директор департамента по доступу препаратов на рынок АО «Рош-Москва» Дмитрий Козлов. Тем не менее, по его словам, отвечая на существующие медицинские потребности, компания предложила снижение цен в России на инновационные препараты для лечения ингибиторной формы гемофилии А и первично-прогрессирующего рассеянного склероза в предложении об их включении в программу «12 нозологий».

Большая часть затрат бюджета на одного больного диабетом вовсе не медицинская: это потери ВВП из-за нетрудоспособности, инвалидизации и ранней смерти пациентов, выяснила в 2014 г. группа исследователей во главе с директором Национального медицинского исследовательского центра эндокринологии Иваном Дедовым. На прямые медицинские затраты лечения осложнений и сопутствующих заболеваний приходится 34,7% затрат, а стоимость самой терапии – лишь 10%.

Возврат инвестиций на каждый вложенный в вакцинопрофилактику доллар составляет $18, посчитал Глобальный альянс по вакцинам и иммунизации (GAVI). А согласно данным специалистов Центров по контролю и профилактике заболеваний США (CDC), каждый доллар, вложенный в вакцинацию против кори, дает прибыль, равную $11,9.

Есть нозологии, когда очевидно, что адекватное лечение позволяет сократить бюджет всей системы здравоохранения, резюмирует Куликов.

1,5 миллиона рублей за год жизни

Россия тоже пытается внедрить современные подходы к оценке технологий здравоохранения. В 2018 г. приняты поправки в постановление правительства, регламентирующее процедуру комплексной оценки лекарств. По ним, если предлагаемый к включению в перечни препарат дороже препарата сравнения, должна быть продемонстрирована эффективность дополнительных затрат. Но в России пока нет ни утвержденных стандартов методики расчета QALY, ни порога готовности платить. Сейчас документация разрабатывается, проводится оценка российских популяционных норм, говорит Мусина. Она будет доступна после валидации в Европейском фонде исследования качества жизни (EuroQol Research Foundation).

ЦЭККМП, по словам Мусиной, также планирует предложить комиссии Минздрава по формированию перечней лекарственных препаратов расчетный порог готовности платить. В мировой практике он бывает обязательным, закрепленным в нормативных документах, а бывает рекомендательным. В России на первых этапах нужно использовать второй подход, считает она. По предварительным расчетам центра, порог готовности платить в России может составить 1,5–2 млн руб. за QALY. Но порог – это рекомендация, подчеркивает она, комиссия должна учитывать другие факторы – общий ущерб экономике от заболевания, наличие альтернативных методов лечения и проч. Кроме того, порог готовности платить может быть разным и, например, для редких (орфанных) заболеваний он должен быть выше, говорит Мусина. &