В России умер ребенок в ходе лечения препаратом «Золгенсма»

Двое детей в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма». Об этом сообщает Reuters со ссылкой на заявление швейцарской фармкомпании Novartis, которая производит лекарство.

Причиной смерти обоих пациентов стала острая печеночная недостаточность. Она наступила спустя 5-6 недель после введения препарата методом инфузии и примерно через 1-10 дней после введения кортикостероидов (противовоспалительные препараты).

«Золгенсма» считается самым дорогим препаратом в мире. Одна доза стоит более $2 млн. В России его зарегистрировали в декабре 2021 г. До этого лечение СМА в стране проводилось при помощи лекарств «Спинраза» и «Рисдиплам». Однако их нужно было принимать в течение всей жизни. Укол «Золгенсма» же делается только один раз, в возрасте до двух лет.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. При СМА также наблюдаются скелетные нарушения (сколиоз, деформации грудной клетки), из-за ограничения подвижности суставов развиваются контрактуры, постепенно развивается дыхательная недостаточность.

Подписывайтесь на «Ведомости» в Telegram и будьте в курсе главных новостей экономики и бизнеса