«Круг добра» будет закупать незарегистрированный препарат для «детей-бабочек»
Фонд начал собирать заявки на первое средство местной генной терапии кожной болезни от региональных минздравов
Фонд «Круг добра» начнет закупать незарегистрированный в России американский препарат беремаген геперпавек (бренд «Виджувек») для местной генной терапии ран у больных с буллезным эпидермолизом (из-за хрупкости кожи детей с этой болезнью называют «дети-бабочки»). Экспертный и попечительский советы фонда включили это средство в соответствующие перечни и проинформировали об этом региональные минздравы для сбора заявок на закупку препарата, следует из сообщения «Круга добра» в Telegram-канале. Эту информацию также подтвердил представитель пресс-службы Минздрава: «Препарат беремаген геперпавек внесен в перечень лекарств, закупаемых фондом «Круг добра».
Буллезный эпидермолиз – это редкое и тяжелое генетическое заболевание. На коже и слизистых оболочках больного образуются пузыри и эрозии при незначительном механическом воздействии или без него. В России зарегистрировано 494 несовершеннолетних пациента с буллезным эпидермолизом разных форм, сказал «Ведомостям» главный внештатный дерматолог Минздрава России Николай Потекаев. По собственным оценкам благотворительного фонда «Дети-бабочки», в РФ насчитывается около 1000 взрослых и детей с этим заболеванием. Представитель фонда отметил, что, как только в стране рождается ребенок с данной болезнью, организация узнает об этом в течение первых трех дней жизни младенца: «Только за последние полгода в России родилось 20 детей с буллезным эпидермолизом».
В мае 2023 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило к применению первую местную генную терапию буллезного эпидермолиза гелем беремаген геперпавек. В России этот препарат не зарегистрирован. Заявок на его регистрацию в РФ не поступало, сообщил «Ведомостям» представитель пресс-службы Минздрава. Фонд вправе закупать не зарегистрированные в России препараты, напомнил представитель пресс-службы «Круга добра».
Беремаген геперпавек под брендом «Виджувек» выпускает американская биотехнологическая компания Krystal Biotech. В США стоимость упаковки геля составляет $24 000 (или 2,1 млн руб. по курсу на 8 июля), уточнил представитель фонда «Дети-бабочки». По какой стоимости препарат будет закупать «Круг добра», пока неизвестно. По словам представителя пресс-службы этого фонда, информация о том, кому и в каких количествах он будет поставляться, станет известна после получения заявок на это лекарство от региональных минздравов.
Как работает «Круг добра»
Фонд был создан в 2021 г. для обеспечения детей с орфанными (редкими) заболеваниями до 19 лет включительно бесплатными дорогостоящими медикаментами. Он может закупать препараты, не зарегистрированные в России, а недавно зарегистрированные – приобретать в упрощенном порядке, не дожидаясь их ввода в гражданский оборот.
Лекарства закупаются по 97 заболеваниям. В 2023 г. «Круг добра» обеспечил дорогостоящими лекарствами почти 2500 детей, сообщал в июне премьер-министр Михаил Мишустин. Еще около 300 человек получили необходимые медизделия и технические средства реабилитации. Тогда же Мишустин объявил о выделении фонду еще 24,5 млрд руб. Бюджет «Круга добра» формируется за счет отчислений от повышенной ставки НДФЛ для граждан с доходом свыше 5 млн руб. в год.
Лекарства, способного полностью излечить больного буллезным эпидермолизом, пока не существует, сказала «Ведомостям» врач-дерматовенеролог Научно-исследовательского клинического института детства министерства здравоохранения Московской области, эксперт фонда «Дети-бабочки» Ольга Орлова. Как правило, пациентам делают специальные перевязки, чтобы защищать поврежденные участки кожи или слизистой. Из-за того что одновременно необходимо несколько средств (сетчатые и губчатые контактные накладки, стерильные салфетки, два вида бинтов), в тяжелых случаях этот процесс занимает 6–8 часов. В некоторых случаях пациенты разбивают перевязки на несколько дней. «Например, в понедельник они перевязывают руки, во вторник – ноги, а в среду – туловище», – объясняет врач. Таким пациентам особенно тяжело в жаркие дни: при повышенном потоотделении состояние кожи может ухудшаться. Ожидается, что беремаген геперпавек будет способствовать более быстрому заживлению ран, что позволит пациентам тратить меньше времени и сил на перевязки, а «в перспективе совсем от них уйти и использовать только для защиты», говорит Орлова.
Сам препарат, по ее словам, нужно использовать еженедельно: обрабатывать одну рану площадью не более 40 кв. см в течение 1,5–2 месяцев, после чего можно переходить к следующему поврежденному участку. Универсальной схемы лечения нет, для каждого пациента оно подбирается индивидуально, пояснила Орлова. Потребность в применении геля снижается после 10–12 месяцев: его надо использовать уже раз в 2–3 недели или реже – для поддержания состояния кожи. Полное заживление одной раны возможно и ожидаемо, но при этом на других участках могут появляться новые повреждения, добавила врач.
Помимо беремагена геперпавека попечительский совет «Круга добра» одобрил для закупок за счет средств фонда отечественные одноразовые сетчатые повязки «Рупитель». Кроме этого он начнет закупать препараты идебенон для терапии атрофии зрительного нерва Лебера, мекасермин для лечения синдрома Ларона, который проявляется в низкорослости, и другие дорогостоящие медикаменты.