«Петровакс фарм» локализовал полный цикл производства «Фабагала»

Российская фармацевтическая компания «Петровакс фарм» подготовила к выпуску препарат «Фабагал» против редкой болезни Фабри, начало поставок локально произведенного лекарства запланировано на I квартал следующего года, сообщается в Telegram-канале компании.

Проект реализован совместно с Центром им. Н. Ф. Гамалеи, он стартовал в 2022 г. В апреле текущего года был завершен один из ключевых этапов – биосинтез субстанции.

«Впервые в России осуществлен трансфер технологии производства орфанного препарата от клеточной линии», – рассказала управляющий директор по бюджетным продажам Владислава Торшина, слова которой опубликованы в соцсети «В контакте» фирмы.

Кроме того, в компании отметили, что вывод препарата на рынок позволит вылечить пациентов быстрее и доступнее, так как стоимость «Фабагала» уже на 40% ниже, чем на другой препарат с аналогичным действующим веществом.

Болезнь Фабри – наследственное прогрессирующее орфанное заболевание. При этой редкой генетической патологии мутация гена GLA приводит к нарушению производства фермента альфа-галактозидазы, который необходим для расщепления сложных жиров (гликосфинголипидов). В результате жиры накапливаются в лизосомах клеток, запуская каскад нарушений, которые приводят к повреждению различных органов и систем организма: страдают сердце, сосуды, почки, органы зрения, нервная система.